Biotechnológia často patrí medzi najpopulárnejšie odvetvia Prehľad najlepších výberov MoneyShow, náš každoročný prieskum medzi poprednými národnými poradcami pre bulletiny. Tohtoročná správa nie je výnimkou; tu je šesť balíčkov obľúbených biotechnologických nápadov na nadchádzajúci rok.
Joe Cotton, Bavlna je technicky vzaté
Cassava Sciences (SAVA) je vysoko riziková klinická biotechnologická spoločnosť s vysokou odmenou; jeho vlajkovou loďou je liek Simufilam – liek na Alzheimerovu chorobu – v súčasnosti vo fáze 3 skúšok. Čo robí túto zásobu tak zaujímavou je, že Simufilam zrejme zlepšuje kogníciu u pacientov s Alzheimerovou chorobou, nielen spomaľuje progresiu ochorenia. Ak bude schválený, môže sa ľahko stať multimiliardovým liekom.
V auguste 2021 právnická kancelária zastupujúca povolených predajcov nakrátko predložila americkému FDA občiansku petíciu, v ktorej žiadala, aby boli klinické skúšky Simufilamu v Cassava zastavené, pričom okrem iného tvrdila, že manipulácia s údajmi vo vedeckých článkoch napísaných vedcami z Cassava, vrátane štúdie z roku 2005. Neurovedy článok.
V dôsledku toho sa akcie prepadli zo 120 na 40 dolárov. Neurovedy opätovne preskúmali pôvodné údaje pre článok a v decembri 2021 uviedli, že nenašli žiadne dôkazy na podporu tvrdení o manipulácii s údajmi.
Tvrdenia, aj keď sú zjavne nepravdivé, už nejaký čas vrhajú tieň na akcie. Teraz však akcie fungujú dobre a očakávame, že budú pokračovať v silnom vzostupnom trende. Tu sú katalyzátory pokračujúceho pohybu nahor:
Spoločnosť zaradila približne 650 pacientov do dvoch štúdií fázy 3 a plánuje zaradiť celkovo 1,750 2 pacientov s miernou až stredne závažnou Alzheimerovou chorobou do 3 štúdií so Simufilamom. Očakáva sa, že výsledky jeho prebiehajúceho klinického programu fázy 2024 budú zverejnené v polovici roku XNUMX.
Spoločnosť tiež oznámila dokončenie podávania lieku v otvorenej štúdii Simufilam pre približne 200 pacientov, ktorá bola navrhnutá tak, aby bezpečne vyhodnotila dlhodobé užívanie lieku a zmerala kognitívne zmeny počas 12 mesiacov. Výsledky môžu byť známe približne koncom roka 2022.
Zasvätení si zjavne myslia, že Simufilam funguje, pretože dvaja riaditelia minuli svoje ťažko zarobené peniaze na nákup akcií v auguste 2022. Riaditeľ Richard Barry kúpil 36,159 23.79 akcií za 860,223 dolárov za cenu 100,000 20.69 dolárov. A riaditeľ Sanford Robinson kúpil 2,069,000 XNUMX akcií za XNUMX USD za celkovú sumu XNUMX XNUMX XNUMX USD. Keď riaditelia spoločnosti kupujú akcie svojej spoločnosti, je to veľké plus, ktoré vzbudzuje dôveru.
Zásoba sa nám páči. Ak bude Simufilam schválený, zásoby by mohli ísť oveľa vyššie. Majte však na pamäti, že ide o spoločnosť vyrábajúcu jeden liek a akcie by mohli klesnúť na 1.00 USD, ak sa jej nepodarí liek schváliť.
Mike Cintolo, Cabot Top Ten Trader
Neurokrinná biologická veda
Aj keď je tento liek zriedkavý, je veľkým predajcom s očakávanými tržbami 1.4 miliardy dolárov v tomto roku, čo je o 30 % viac ako minulý rok, a čo je dôležitejšie, manažment vidí veľa príležitostí len vo svojej hlavnej oblasti, kde je viac ako polovica miliónov nediagnostikovaných pacientov len v USA (myslí si, že iba 15 % je diagnostikovaných aj liečených), takže existuje potenciál, že predaj Ingrezzy sa časom ľahko zdvojnásobí.
Neurocrine má tiež ďalší špecializovaný produkt, ktorý sa pravdepodobne čoskoro dostane na trh - žiada sa o schválenie valbenazínu (pravdepodobné schválenie začiatkom budúceho roka), ktorý lieči inú chorobu, ktorá spôsobuje mimovoľné pohyby (vedľajší účinok Huntingtonovej choroby), ktorá postihuje možno 25,000 XNUMX ľudí.
Títo dvaja by mali udržať čísla vyššie, pričom analytici vidia, že horná hranica v budúcom roku vzrastie o 20 %, pričom zisky dosiahnu takmer 4 doláre na akciu – a to všetko pri stále napredovaní vynikajúcich produktov spoločnosti. Myslíme si, že štádium je pripravené na to, aby lekári a biotechnológovia pomohli viesť ďalší pokrok a NBIX vyzerá ako jeden z najlepších psov v tejto skupine.
Bohatý Moroney, Predpovede teórie Dow
Pomaly rastúca ekonomika USA je citlivá na negatívne otrasy, najmä keď sa očakáva, že globálna ekonomika bude bojovať. Napriek tomu máme stále obľúbený nápad na celoročné zisky, ako napr Vertex Pharmaceuticals
Najväčší produkt biotechnologickej firmy Trikafta lieči väčšinu z 83,000 86 pacientov s cystickou fibrózou v Severnej Amerike, Európe a Austrálii. Trikafta predstavuje XNUMX % predaja produktov Vertex, no manažment stále vidí pred sebou väčšie výšky.
Spoločnosť naďalej hľadá schválenie Trikafty na liečbu rôznych typov pacientov s cystickou fibrózou. Vertex, ktorý pomáha svojim snahám prinútiť ostatné krajiny preplácať liečbu, tvrdí, že liek by mohol potenciálne liečiť 90 % pacientov s cystickou fibrózou na celom svete.
Je pravda, že spoliehanie sa na jeden produkt pre toľko výnosov zvyšuje riziko pre akcie. Trikafta má však výhodu prvého ťahu av súčasnosti čelí obmedzenej konkurencii na trhu s cystickou fibrózou.
Vertexu sa darilo sedem po sebe nasledujúcich rokov s rastom tržieb minimálne o 22 % a prevádzkové zisky vzrástli o minimálne 24 % v každom z piatich rokov, odkedy sa spoločnosť stala ziskovou.
Myslíme si, že Trikafta má stále priestor na rast. Okrem toho spoločnosť napreduje v liečbe iných ochorení, vrátane genetickej choroby nazývanej nedostatok alfa-1 antitrypsínu a kosáčikovitej anémie. Drogy vo vývoji nie sú vždy úspešné, ale tento kanál vyzerá sľubne.
Môj najlepší výber pre špekulatívnych investorov na nasledujúci rok je MannKind (MNKD) — akcia, ktorú som si vybral ako obľúbenú už niekoľko rokov. MannKind si v súčasnosti ponecháva všetky práva na svoj hlavný produkt Afrezza – inhalovateľnú formu inzulínu pre diabetikov 1. aj 2. typu; spoločnosť pokračuje v prenikaní na tieto trhy proti „veľkej trojke“ výrobcov inzulínu.
MannKind má teraz na trhu aj druhý produkt prostredníctvom licenčnej zmluvy so svojím partnerom na projekte, United Therapeutics (UTHR). Tento produkt (Tyvaso DPI) je na trhu len pár mesiacov, no už teraz vykazuje známky toho, že sa stane trhákom. Nielenže MannKind dostáva zaplatené za výrobu produktu (plus malú prirážku) pre United Therapeutics, ale tiež dostáva honorár za všetky predaje produktu.
MannKind tiež nedávno získal V-Go, malú spoločnosť, ktorá už pôsobí v oblasti diabetu. Okrem toho súkromná spoločnosť s názvom Receptor Life Sciences udelila licenciu na systém podávania liekov Technosphere spoločnosti na vývoj kanabinoidných produktov na epilepsiu a úzkosť.
Zatiaľ čo produkty vyvinuté spoločnosťou Receptor Life prichádzajú na trh ešte niekoľko rokov, predstavujú potenciál pre ďalšie míľnikové platby a licenčné poplatky, keď sa prepracúvajú cez proces klinických skúšok (a, zaklopať na drevo, komercializácia na konci spomínaného proces).
Verím, že je tu ešte dostatok priestoru na spustenie, kým sa akcie konečne vrátia na niečo, čo sa viac podobá na reálnu hodnotu. Výsledkom je, že investori sú povzbudzovaní, aby boli trpezliví pri vyberaní ziskov, ak/keď vidia, že akcie začínajú stúpať. Ako je tomu už niekoľko rokov, MNKD sa považuje za veľmi silný nákup pod 5 USD a nákup pod 10 USD.
Anavex (AVXL), je biofarmaceutická spoločnosť, ktorá sa venuje vývoju nových kandidátskych liekov na liečbu ochorení centrálneho nervového systému s veľmi povzbudivými výsledkami, pokiaľ ide o Alzheimerovu chorobu, Parkinsonovu chorobu a Rettov syndróm.
Veľkou správou pre Anavex bolo zverejnenie predbežných údajov z 508 pacientov, placebom kontrolovanej, dvojito zaslepenej, 48-týždňovej, fázy 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarkamezín alebo A2-73) štúdie Alzheimerovej choroby, ktorá testovala 3 rovnaké kohorty. s placebom, 30 mg alebo 50 mg perorálnymi dávkami.
Najprv musím upozorniť na dve veľmi dôležité veci:
1) Došlo k oneskoreniu pri získavaní údajov z jedného zo skúšobných miest, čo viedlo k tomu, že spoločnosť získala údaje od spoločnosti tretej strany na štatistickú analýzu len 1 deň predtým, ako bola podľa plánu prezentácia na Alzheimerovej konferencii CTAD. To preto obmedzilo to, čo mohla spoločnosť v tom čase presne vykazovať.
2) Niektoré z najlepších výsledkov z predchádzajúcej štúdie boli pre 50 mg. kohorta, zatiaľ čo 30 mg sotva fungovalo. VŠETKY nedávno prezentované analýzy však boli pre kombinovaný 30+50 mg pacienti ako jedna kohorta, čím sa zriedia výsledky účinnosti.
Výsledky, ktoré ešte len prídu, by preto mali byť ešte lepšie, keď spoločnosť sama podá správu o kohorte s dávkou 50 mg. Primárnymi koncovými ukazovateľmi bolo zníženie poklesu kognície (ADAS-COG) a denných aktivít (ADCS-ADL) po 48. týždni.
V tejto súvislosti spoločnosť uviedla: „Štúdia Anavex 2-73 (blarkamesín) splnila primárne a kľúčové sekundárne koncové body, ktoré preukázali štatisticky významné zníženie klinického poklesu globálnych kognitívnych a funkčných škál v klinickej štúdii pacientov s Alzheimerovou chorobou v ranom štádiu. (základné skóre MMSE 20-28).
A ešte k veci: „Liečba ANAVEX®2-73 štatisticky významne znížila kognitívny pokles, meraný pomocou ADAS-Cog, v porovnaní s placebom na konci liečby o 45% (p=0.033).”
Toto je najvýznamnejší a priamo bodový výsledok, ktorý bol doteraz zverejnený pre túto skúšku, pretože bol podstatne lepší ako Biogen
Napriek tomu slabý výsledok lecanemabu spôsobil, že tieto dve spoločnosti cez noc zvýšili trhovú kapitalizáciu o 20 miliárd dolárov. Väčšina pozorovateľov verí, že tento výsledok 3. fázy pripravuje pôdu pre pravdepodobné schválenie FDA. Avšak liek od Anavexu výrazne porazil lecanemab (45 % spomalenie oproti 27 %) vo fáze 2b/3 štúdie.
Ale tu je vec... Liek od Biogenu vyžaduje IV infúznu terapiu a periodické MRI na kontrolu opuchu mozgu a krvácania (dva nepríjemné vedľajšie účinky lecanemabu), zatiaľ čo A2-73 je pilulka a nevyžaduje pravidelné vyšetrenie magnetickou rezonanciou, a obrovský výhodu aj pri ignorovaní toho, že A2-73 fungoval lepší.
Zatiaľ čo údaje, ktoré už boli zverejnené, boli lepšie ako v prípade lecanemabu, akonáhle sa objavia údaje o kohorte s dávkou 50 mg, výsledky by mali byť podstatne lepšie ako pre kombinovanú skupinu. A ešte lepšie len pre tých 85%, ktorí majú normálny gén SigmaR1, ako aj pre APOE2 a 3 pacientov. (Stále veľký cieľový trh.) Takže si myslím, že doterajšie údaje boli povzbudivé, ale najlepší novinky ešte len prídu – a akcie zostávajú obľúbené aj pre rok 2023.
Joe Duarte, V možnostiach peňazí
Axonics Modulation Technologies (AXNX) je malá medicínska technologická spoločnosť s veľkou budúcnosťou. Spoločnosť s trhovou kapitalizáciou v hodnote 3.4 miliardy USD sa zameriava na liečbu inkontinencie močového mechúra a čriev. Iste, toto nie sú očarujúce veci. Určite pravidelne počúvam súvisiace sťažnosti na tieto problémy v mojej lekárskej praxi. Ide však o skutočný zdravotný problém, ktorý konečne dostáva životaschopné riešenie.
Zvážte skutočnosť, že podľa štúdie CDC z roku 2014 malo 51 % neinštitucionalizovaných osôb starších ako 65 rokov v USA nejaký druh inkontinencie čriev alebo močového mechúra. U mnohých sa vyvinú chronické problémy, ktoré môžu viesť k častým infekciám a zhoršeniu základných ochorení.
Tento stav je bežnejší u žien ako u mužov. A to ovplyvňuje svojich pacientov fyzicky aj psychicky. Snáď najdôležitejším faktom, ktorý treba zvážiť, je, že so starnutím populácie a nárastom chronických stavov, ako je cukrovka, sa zvyšuje aj výskyt inkontinencie.
Spoločnosť má dvojakú stratégiu – s dvoma produktmi, ktoré sú pre ľudí trpiacich inkontinenciou veľkým prínosom. Jedným z nich je sakrálny stimulátor – elektronický implantát, ktorý vysiela impulzy do nervov, ktoré riadia svalový tonus a regulujú schopnosť močového mechúra sťahovať sa – čím sa znižuje inkontinencia.
Druhým je implantovateľný permanentný gél, ktorý sa umiestňuje do steny močovej trubice a dodáva oslabeným svalom objem a tým znižuje alebo zabraňuje úniku. Predaj oboch naďalej stabilne rastie. Spoločnosť v súčasnosti nie je zisková, ale má v súvahe dostatok hotovosti. (Pre zverejnenie, Joe Duarte vlastní akcie v AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/