Urýchlite liečbu prostredníctvom medzinárodnej spolupráce v klinických štúdiách: Cancer Moonshot Pathways

Poznámka: Prezident Joe Biden vo februári spustil iniciatívu „Cancer Moonshot“, ktorej cieľom je znížiť úmrtnosť na rakovinu o 50 % v nasledujúcich 25 rokoch. Toto je časť série príspevkov s odborníkmi na rakovinu, ktorí ponúkajú návrhy, ako pomôcť Moonshot uspieť. Nadchádzajúce 3^rd Summit Forbes China Healthcare Summit 27. augusta (26. augusta ET) sa bude zaoberať „Novými medzinárodnými smermi pre znovuzapálený Moonshot“ ako hlavnou tohtoročnou témou. Registrácia je bezplatná. Pre viac informácií kontaktujte: [chránené e-mailom]. Nasledujúci príspevok ponúka písomné návrhy od Nancy Y. Lee, MD, Lisa M. DeAngelis, MD a Bob T. Li, MD z Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) v New Yorku.

V roku 2016 vtedajší viceprezident Joe Biden spustil iniciatívu Cancer Moonshot s cieľom urýchliť pokrok v boji proti rakovine. Výsledkom je, že akademické výskumné, priemyselné a spoločenstvá presadzujúce pacientov spojili svoje sily s obrovskou energiou a nadšením pre spoločný cieľ.

Tento rok prezident Biden obnovil svoje odhodlanie bojovať proti tejto chorobe a snaží sa skoncovať s rakovinou stanovením cieľa znížiť úmrtnosť na rakovinu o najmenej 50 % v nasledujúcich 25 rokoch. Prezident tiež oznámil, že je potrebné zlepšiť kvalitu života pacientov s rakovinou, investovať do skríningu a včasnej detekcie, riešiť nerovnosť v prístupe k starostlivosti a zlepšiť rozmanitosť účastníkov klinických skúšok – kritický krok premeny vedeckého objavu na úsporu. životy.

Cancer Moonshot je však z veľkej časti domácou iniciatívou Spojených štátov s relatívne malým úsilím o medzinárodnú spoluprácu, hoci rakovina zostáva globálnym zabijakom, ktorý si každý rok na celom svete vyžiada 10 miliónov životov s ničivými účinkami na ich rodiny. Keď svet vstupuje do postpandemickej éry, ktorá sa vyznačuje technologickou transformáciou a konektivitou, misia eliminovať rakovinu ako hlavnú príčinu smrti je teraz dosiahnuteľná v priebehu života využitím medzinárodnej spolupráce pri klinických skúškach.

Pandémia COVID-19 prevrátila celosvetové systémy zdravotnej starostlivosti a odhalila neefektívnosť a zraniteľnosť nášho tradičného modelu obmedzeného na osobnú onkologickú starostlivosť zameranú na nemocnice. Klinické štúdie môžu teraz využiť diaľkový súhlas a technológie telemedicíny na zlepšenie registrácie a monitorovania liečby klinické štúdie viac zamerané na pacienta a potenciálne dostupnejšie vo vidieckych a nedostatočne obsluhovaných komunitách.

Medzinárodné multiregionálne klinické štúdie rozšíriť rozmanitosť účastníkov a môže urýchliť časový plán schvaľovania regulačnými orgánmi o mnoho rokov. Schválenie prvého inhibítora KRAS sotorasibu americkým úradom pre potraviny a liečivá (FDA) bolo prelomovým momentom v onkológii, pretože to bol prvý prelom za štyri desaťročia od objavu KRAS, najčastejšie mutovaného onkogénu v ľudských rakovinách.

Čo sa bežne nedoceňuje, je skutočnosť, že tento prelom sa dosiahol rekordnou rýchlosťou za menej ako tri roky (v porovnaní s typickým časovým harmonogramom vývoja lieku 10 – 15 rokov) a uskutočnil sa najmä počas pandémie COVID-19, keď boli klinické štúdie zvyčajne ukončené. . The CodeBreaK100 klinická štúdia využívala technológie vzdialeného monitorovania a medzinárodnú spoluprácu medzi ôsmimi krajinami v Severnej Amerike, Ázii a Európe, aby umožnila diaľkovú prepravu liekov, telemedicínu a nepretržitý prírastok pacientov, aby sa dosiahol tento historický prelom. Prostredníctvom projektu Orbis, Onkologického centra excelentnosti FDA vedeného spoluprácou v oblasti medzinárodnej harmonizácie predpisov medzi vládnymi agentúrami, bol sotorasib rýchlo schválený vo viacerých krajinách mimo Spojených štátov vrátane Kanady, Austrálie, Japonska, Švajčiarska a Spojeného kráľovstva, čím sa urýchlila dodávka. inovatívnych a život zachraňujúcich liekov pre viac pacientov. Teraz môžeme tento úspech použiť ako model pre medzinárodné klinické štúdie v postpandemickej ére, využívajúc technológiu a spoluprácu na urýchlenie mnohých ďalších objavov v bezprecedentnej rýchlosti a rozsahu.

Urýchlenie schvaľovania nového liečebného prístupu nemusí vždy zahŕňať nový liek. NRG Oncology HN001 je medzinárodná randomizovaná štúdia fázy III zameraná na personalizáciu systémovej liečby lokoregionálne pokročilého karcinómu nosohltanu na základe nového biomarkera založeného na krvi, plazmovej DNA vírusu Epstein-Barrovej, inak známej ako tekutá biopsia. Keďže rakoviny nosohltanu sú výrazne rozšírenejšie v južnej Číne a juhovýchodnej Ázii, bolo dôležité otvoriť skúšobné miesta v ázijsko-pacifickej oblasti. Hoci táto štúdia vedená v USA bola spustená v máji 2014, prvý pacient z Ázie bol zaregistrovaný až po rokoch. Významné rozdiely v regulačnom dohľade z rôznych krajín viedli k oneskoreniam pri schvaľovaní, čím bol odmietnutý prístup k skúšaniu niektorým z najpotrebnejších a vedecky najvýznamnejších populácií pacientov. Čas, úsilie a náklady vynaložené na regulačný dohľad boli príliš vysoké, najmä vzhľadom na novosť biomarkera tekutej biopsie.

Na základe týchto skúseností a ponaučení z COVID-19 si predstavujeme novú postpandemickú paradigmu, v ktorej môžu byť regulačné normy na celom svete harmonizované s digitálnou technológiou, aby sa zvýšila efektívnosť aktivácie a registrácie do klinických štúdií. Nové technológie, ako je tekutá biopsia, sa neustále vyvíjajú a tieto pokroky teraz ohlasujú potenciálne krvné testy na včasnú detekciu rakoviny, ale so zvýšenou regulačnou zložitosťou pri hodnotení ich presnosti a užitočnosti. Na dosiahnutie tohto cieľa medzinárodnej regulačnej harmonizácie je kritická spolupráca viacerých zainteresovaných strán medzi vládou, priemyslom, akademickou obcou, obhajobou pacientov a médiami, a práve tu môže Cancer Moonshot zohrať dôležitú vedúcu úlohu pri búraní síl a spájaní sveta. Toto úsilie v konečnom dôsledku zlepší štandard starostlivosti o pacientov nielen v USA, ale aj na celom svete.

Stručne povedané, v MSK sme sa zaviazali urýchliť prelomy využitím nových technologických pokrokov a spolupráce v medzinárodných klinických štúdiách. Keď prezident Biden oživuje Cancer Moonshot, tvrdíme, že rakovina nie je len nepriateľom Američanov, ale celého ľudstva, čo predstavuje jedinečnú príležitosť pre americké globálne vedenie. Nemôžeme bojovať proti rakovine sami, ale ak spojíme svet prostredníctvom medzinárodného moonshotu, môžeme reálne skoncovať s rakovinou, ako ju poznáme, v tomto spoločnom živote.

—Nancy Y. Lee, MD, FASTRO, je radiačná onkologička, primárka radiačnej onkológie hlavy a krku, vedúca služby protónovej terapie a podpredsedníčka oddelenia radiačnej onkológie v Memorial Sloan Kettering Cancer Center

— Lisa DeAngelis, MD, je neuroonkologička, hlavná lekárka a hlavná lekárka; a Scott M. a Lisa G. Stuart kreslo v Memorial Sloan Kettering Cancer Center

—Bob T. Li, MD, PhD, MPH, je lekársky onkológ, veľvyslanec pre lekárov v Číne a Ázii a Tichomorí; a hlavný vedecký riaditeľ, MSK Direct v Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Zobraziť súvisiace príspevky:

Zoznámte sa s vedcom, ktorý koordinuje New Cancer Moonshot od Joea Bidena

"Prečo je rakovina menej dôležitá na vyliečenie rýchlejšie ako Covid?": Cancer Moonshot Pathways

Stimulujte boj proti rakovine, ktorá postihuje deti: Cancer Moonshot Pathways

Prelomové bariéry na ceste k pokroku: Cancer Moonshot Pathways

Biden si zaslúži uznanie za to, že sa postavil rakovine: Cancer Moonshot Pathways

@ rflannerychina