Výrobca lieku na Alzheimerovu chorobu Leqembi očakáva úplné schválenie FDA toto leto

Japonský výrobca liekov Eisai očakáva, že Food and Drug Administration úplne schváli jeho liečbu Alzheimerovej choroby Leqembi toto leto, čo by rozšírilo prístup k novej drahej protilátke v rámci Medicare.

Generálny riaditeľ USA Ivan Cheung povedal, že FDA, ktorá v januári udelila zrýchlené povolenie, by mohla dať úplný súhlas už v júli, ak spoločnosť dostane urýchlené „prehodnotenie priorít“ na preukázanie významného zlepšenia v tom, ako sa lieči Alzheimerova choroba v ranom štádiu.

"Doslova hovoríme o možno takých piatich mesiacoch, takže teraz rozhodneme s CMS," povedal Cheung pre CNBC vo štvrtok v rozhovore. Centrá pre Medicare a Medicaid Services sú federálnou agentúrou, ktorá určí, do akej miery je Leqembi, ktorého cena Eisai je 26,500 XNUMX dolárov ročne, pokrytá pre pacientov s včasnou diagnózou Alzheimerovej choroby.

Spoločnosť, ktorá liek vyvinula s BiogenOdhaduje sa, že 100,000 2026 ľuďom sa očakáva, že dostanú včasnú diagnózu Alzheimerovej choroby a budú mať nárok na Leqembi do roku XNUMX, hoci počet nediagnostikovaných ľudí je takmer určite vyšší.

Asociácia Alzheimerovej choroby odhaduje, že viac ako 2,000 65 ľudí vo veku XNUMX rokov a starších denne prejde z miernej až stredne ťažkej demencie v dôsledku tohto ochorenia, a preto nie sú spôsobilí na liečbu Leqembi.

Včasná Alzheimerova choroba zvyčajne postihuje ľudí vo veku 65 rokov a starších, čo spôsobuje kognitívne poruchy a ďalšie problémy. Leqembi sa ukázal ako sľubný v spomalení progresie ochorenia v tejto populácii, ale nesie so sebou riziko opuchu mozgu a krvácania.

Spoločnosť Medicare v apríli 2022 zverejnila usmernenie, ktoré obmedzuje pokrytie liekov na Alzheimerovu chorobu, ako je Leqembi, ktoré používajú liečbu protilátkami na zacielenie na plak, ktorý spôsobuje ochorenie. Podľa súčasného stavu zrýchleného schvaľovania spoločnosti Eisai bude Medicare pokrývať iba náklady ľudí v klinických štúdiách schválených FDA alebo Národnými inštitútmi zdravia.

Eisai má dokončil svoju fázu tretej skúšky a už neprijíma pacientov. To znamená, že liek je v súčasnosti nedostupný pre väčšinu, okrem veľmi bohatých. Cheung povedal, že spoločnosť si nie je vedomá žiadnych pacientov, ktorým sa práve teraz podarilo získať Leqembi pokrytie prostredníctvom Medicare.

Aj keď dostane úplné schválenie v rámci procesu „prioritnej kontroly“ FDA, Medicare by stále mohol obmedziť pokrytie na pacientov zaradených do výskumných štúdií schválených CMS, agentúrou, ktorá prevádzkuje programy federálneho zdravotného poistenia Medicare a Medicaid.

Spoločnosť predložila všetky svoje údaje tretej fázy so žiadosťou o úplné schválenie v januári a v marci by mala dostať odpoveď od FDA o tom, či agentúra prijme jej žiadosť. Ak sa agentúra rozhodne prednostne preskúmať žiadosť Leqembi, môže vydať konečné rozhodnutie do šiestich mesiacov.

Príjemcovia Medicare, ktorí súhlasia s účasťou na výskumných štúdiách podporovaných CMS, ktoré sú širšie ako klinické skúšky, by získali pokrytie, ak Leqembi získa úplný súhlas. Ale je možné, že CMS by mohla súhlasiť s ešte širším pokrytím, možno bez akýchkoľvek obmedzení, ak agentúra zistí, že existuje vysoká úroveň dôkazov na podporu liečby, povedal Cheung.

"S vysokou úrovňou dôkazov... obmedzenia by mali byť veľmi obmedzené, alebo možno dokonca žiadne, a to je Eisaiova pozícia," povedal Cheung. "Veríme, že príjemcovia Medicare by mali mať neobmedzený, široký a jednoduchý prístup k Leqembi, pretože údaje spĺňajú tieto kritériá," povedal.

Ak bude Medicare naďalej obmedzovať pokrytie, ľudia vo vidieckych komunitách by čelili nevýhode, pretože lekárske inštitúcie a univerzity sú silne sústredené vo väčších mestách.

Viac ako 70 členov Kongresu tento mesiac vyzvalo ministra zdravotníctva Xaviera Becerru a administrátora CMS Chiquitu Brooks-LaSure, aby zmiernili obmedzenia pokrytia pre Leqembi s cieľom zabezpečiť lepší prístup v celej Amerike.

„Pacienti, rodiny a opatrovatelia žijúci vo vidieckych a nedostatočne obsluhovaných oblastiach by mali mať rovnakú príležitosť na prístup k liečbe. napísali zákonodarcovia. "Pre príjemcov Medicare je obrovská fyzická a finančná záťaž tráviť nespočetné množstvo hodín cestovaním do obmedzených výskumných inštitúcií, ktoré organizujú skúšky."

Ak všetko pôjde podľa Eisaiových očakávaní, FDA udelí úplný súhlas a CMS poskytne neobmedzené pokrytie Leqembi. V tomto scenári Eisai predpokladá, že približne 100,000 XNUMX pacientov s včasnou diagnostikovanou Alzheimerovou chorobou bude mať nárok do tretieho roku od uvedenia lieku na trh. Eisai uviedol, že v závode spoločnosti Biogen vo Švajčiarsku je dostatočná výrobná kapacita.

Ale Cheung povedal, že hlavnou výzvou pri zavádzaní Leqembi je to, že lekári nie sú zameraní na diagnostikovanie skorej Alzheimerovej choroby, pretože existuje tak málo spôsobov liečby. CMS tiež musí poskytnúť širokú náhradu za diagnostické testy, povedal Cheung. Patria medzi ne PET skeny, ktoré sú v súčasnosti obmedzené na jedno za život, a testy cerebrospinálnej tekutiny, ktoré sú podľa spoločnosti preplácané nízkou sadzbou. 

"Zakaždým, keď musíte prijať nový diagnostický postup, bude to chvíľu trvať," povedal Cheung. „Tieto diagnostické postupy musia byť preplatené a rádiológovia a poskytovatelia zdravotnej starostlivosti v celej krajine to musia začať robiť. A existuje čas, ktorý ľudia potrebujú na to, aby sa naučili, ako to urobiť,“ povedal.

Asi 15 % oprávnených pacientov je mladších ako 65 rokov a sú väčšinou krytí súkromným poistením, povedal Cheung. Súkromní poisťovatelia do značnej miery čakajú na rozhodnutie o pokrytí CMS, hoci niektorí sa môžu rozhodnúť urobiť svoje rozhodnutia o pokrytí skôr, povedal. Eisai ponúkne pomoc pri platení platieb ľuďom, ktorí sú krytí súkromne, povedal Cheung.

„Existuje väčšia flexibilita a viacero prístupov, ktoré týmto jednotlivcom ponúkajú veľmi dobrý prístup s veľmi, veľmi nízkymi nákladmi,“ povedal generálny riaditeľ. Eisai má a program poskytovať Leqembi bezplatne nepoisteným pacientom, ktorí spĺňajú kritériá oprávnenosti.

Cheung povedal, že ročné náklady na Leqembi vo výške 26,500 18 dolárov by sa mali časom znížiť. Práve teraz sa liečba podáva dvakrát mesačne, ale Eisai vyvíja udržiavací režim, v ktorom by pacienti dostávali jednu mesačnú dávku po prvých XNUMX mesiacoch liečby.

"Ešte to nie je schválené. Očakávame, že do konca budúceho fiškálneho roka požiadame o udržiavacie dávkovanie,“ povedal Cheung. Udržiavacie dávkovanie by podľa neho znížilo náklady na Leqembi asi o polovicu.

CMS v januári uviedla, že rozšíri pokrytie, ak Eisai poskytne údaje, ktoré odpovedia na otázky o výhodách Leqembi pri spomalení kognitívneho poklesu a potenciálnom poškodení vedľajšími účinkami, ako je krvácanie do mozgu.

„Jednou z vecí, ktoré by som len zdôraznil, je, ako viete, v tejto konkrétnej triede [sme] skutočne chceli mať viac informácií, keď sa dozvieme, čo budú tieto produkty robiť,“ povedal v utorok správca CMS Brooks-LaSure. telefonovať s novinármi. "Naďalej sme však otvorení novým údajom od výrobcov a obhajcov."

Eisai hovorí, že údaje z jeho tretej fázy odpovedajú na tieto otázky s vysokou úrovňou dôkazov, povedal Cheung.

Politika pokrytia Medicare je kontroverzná. Alzheimerova asociácia, v decembrovom liste CMS, vyzval na úplné a neobmedzené pokrytie Leqembi. Robert Egge, hlavný politik združenia, povedal, že je to prvýkrát, čo sa CMS preventívne rozhodla nepokryť budúcu triedu liekov štandardne.

Politika Medicare vychádza z kontroverzie okolo Aduhelm, ďalšej liečby protilátkami proti Alzheimerovej chorobe, ktorú vyvinuli Eisai a Biogen. FDA udelila zrýchlené schválenie tejto liečby v roku 2021 napriek skutočnosti, že nezávislí poradcovia agentúry uviedli, že dôkazy nepreukázali, že by to spomalilo ochorenie. Traja poradcovia rezignoval na rozhodnutie FDA. vyšetrovanie kongresu v decembri zistil, že schválenie Aduhelma bolo „plné nezrovnalostí“.

Medicare sa vlani v apríli rozhodla obmedziť pokrytie všetkých monoklonálnych protilátok, ktoré sa zameriavajú na mozgový plak na liečbu Alzheimerovej choroby, kým nezíska viac dôkazov preukazujúcich prínos pre pacientov.

"Nie je to rozumná politika, pretože neexistuje dôvod, prečo by to museli robiť na základe triedy," povedal Egge.

Americká akadémia neurológie, najväčšie svetové združenie neurológov, začiatkom tohto mesiaca v liste spoločnosti Medicare uviedla, že medzi jej odborníkmi existuje konsenzus, že tretia fáza klinického skúšania pre Leqembi bola dobre navrhnutá a údaje boli klinicky a štatisticky významné.

Výsledky klinického skúšania, publikované v New England Journal of Medicinezistili, že kognitívny pokles bol o 27 % pomalší počas 18 mesiacov u ľudí, ktorí dostávali Leqembi v porovnaní s tými, ktorí túto liečbu nedostali. Existujú však aj obavy o bezpečnosť u niektorých pacientov, u ktorých došlo k opuchu mozgu a krvácaniu.

Smrť účastníka klinickej štúdie v oblasti Chicaga by tiež mohla súvisieť s lecanemabom, podľa a výskumný list uverejnený v New England Journal of Medicine v januári

Prezident AAN Dr. Orly Avitzur vyzval CMS, aby prehodnotila svoje obmedzenia pokrytia, aby bol Leqembi širší prístup, ak by liečba dostala tradičné schválenie FDA.