Nárast zásob SRPT na potenciálne zrýchlené schválenie génovej terapie

Úrad pre potraviny a liečivá v pondelok uviedol, že vykoná rýchlu kontrolu Sarepta Therapeutics„(SRPT) génová terapia svalovej dystrofie a zásoby SRPT vyskočili.

X

Sarepta požiadala o schválenie na základe troch klinických štúdií génovej terapie SRP-9001. Jedna štúdia s názvom Embark však stále prebieha s výsledkami očakávanými do konca roku 2023. FDA prijme rozhodnutie o schválení pred týmito výsledkami v máji. To znamená, že Sarepta by mohla uviesť liek na trh skôr, ako bude mať v rukách konečné výsledky prostredníctvom procesu známeho ako zrýchlené schvaľovanie.

„V najlepšom prípade by to urýchlilo komercializáciu roku 9001,“ povedal analytik RBC Capital Markets Brian Abrahams v správe pre klientov. Zrýchlené schválenia sú vždy podmienené potvrdzujúcou štúdiou. Podľa analytikov by sa tým mohol stať Embark.

na akciový trh dnesAkcie SRPT vzrástli o 3.1% vyššie a ukončili pravidelnú seansu na 118.13. Akcie Sarepta sú silné Relatívna pevnosť z 96, čo ho radí medzi top 4 % všetkých akcií z hľadiska 12-mesačnej výkonnosti, podľa IBD Digital.

Zásoba SRPT: Výmena chybného génu

Pacienti s Duchennovou svalovou dystrofiou nesú abnormálny gén zodpovedný za tvorbu proteínu dystrofínu. Dystrofín je kľúčom k zdraviu a fungovaniu svalov. Génová terapia Sarepty má za cieľ vložiť opravený gén, ktorý kóduje skrátenú verziu dystrofínového proteínu.

Analytici očakávajú, že FDA naplánuje zasadnutie poradného výboru, aby prediskutovali výhody a riziká génovej terapie Sarepta. Ak áno, poradcovia vydajú nezáväzné odporúčanie celej agentúre.

Napriek tomu pondelkové správy „čiastočne zbavujú Sareptu rizika, keďže investori spochybňovali šance FDA na súhlas so zrýchleným časovým plánom, keďže štúdia Embark je tak tesne pozadu,“ uviedol v správe analytik Needham Gil Blum.

Má nákupný rating a cieľovú cenu 158 na akciách SRPT.

Sledujte Allison Gatlin na Twitteri na adrese @IBD_AGatlin.

TIEŽ SA TI MÔŽE PÁČIŤ:

Biogen sa potápa so správami o Alzheimerovej smrti, zatiaľ čo Axsome stúpa na úspech v štúdii

IBD akcie dňa Catalyst Pharma naznačuje akvizíciu – prečo je načasovanie dokonalé

Ako skúmať rastové akcie: Prečo tento nástroj IBD zjednodušuje hľadanie najlepších akcií

Nájdite víťazné akcie pomocou rozpoznávania vzorov MarketSmith a vlastných obrazoviek

Hľadáte ďalšie Apple alebo Amazon? Začnite týmito zoznamami porazených S&P 500