Kde nájsť skutočnú krízu v klinickom výskume? Sledujte peniaze

V auguste Virtuálny summit Spoločnosti pre imunoterapiu rakoviny „Kríza v klinickom výskume“ virtuálne fórum riešilo existenčnú otázku kritickú pre vývoj nových liekov pre pacientov s rakovinou. Ako si môžu kliniky a nemocnice, ktoré liečia pacientov novými kandidátmi na lieky, udržať sestry a koordinátorov štúdií, ktorí dohliadajú na liečbu pacientov, ktorí sa zaregistrujú do klinických skúšok? Odpoveď spočíva v uznaní, že „kríza klinického výskumu“ vôbec nie je klinická – je zmluvná. Konkrétne ide o nečestné stimuly, ktoré využívajú organizácie zmluvného výskumu (CRO), ktoré odmeňujú prevádzkovú neefektívnosť.

Súčasný stav vo vývoji liekov spočíva v tom, že farmaceutické spoločnosti sponzorujú klinické skúšky, čo znamená, že platia a preberajú konečnú zodpovednosť poverenú vládou USA, aby sa zabezpečilo, že klinické skúšky sa budú vykonávať v súlade s Kódexom federálnych nariadení. Niektoré spoločnosti majú vývojovú infraštruktúru na riadenie všetkých nespočetných povinností v oblasti regulácie, správy údajov a bezpečnostných správ, ktoré vyžaduje FDA, a priamo spolupracujú s pracoviskami klinického výskumu, ktoré liečia pacientov skúšaným liekom. Napríklad moja spoločnosť TRACON Pharmaceuticals to robí, rovnako ako spoločnosti ako Seagen a BeiGene. Priamo rokujeme o rozpočte s pracoviskom klinického výskumu a platíme pri registrácii každého pacienta. Hovorím tomu „platba za výkon“, pretože stránky nie sú platené, kým nezaregistrujú pacientov.

Avšak väčšina biotechnologických a farmaceutických spoločností – kvôli nedostatku infraštruktúry a personálu potrebného na priamu prácu s pracoviskom klinického výskumu – zadá dohľad nad klinickým skúšaním s CRO. CRO potom pôsobí ako sprostredkovateľ medzi sponzorujúcou farmaceutickou spoločnosťou a miestom klinického výskumu. Aj keď sa to môže zdať ako jednoduché a priamočiare riešenie, ekonomika platby výrobcom liekov na CRO narúša zosúladenie, vďaka čomu sú z CRO veľkých víťazov a z farmaceutických spoločností a klinických pracovísk veľkých porazených.

Dajte výkon na prvé miesto

CRO fungujú na základe modelu poplatkov za službu plus garantovaných platieb, čo znamená, že sú platení za každú službu, ktorú vykonajú, bez ohľadu na to, či táto služba skutočne zlepšuje celkovú kvalitu a vykonávanie klinického skúšania. Platí sa im aj mesačný poplatok za správu bez ohľadu na výkon alebo kvalitu práce. Áno, čítate správne. Aj keď nie sú zapísaní žiadni pacienti, CRO stále inkasujú veľké mesačné poplatky za správu od farmaceutických spoločností. V skutočnosti CRO začnú účtovať hneď, ako podpíšu zmluvu. V niektorých prípadoch to znamená platby v miliónoch dolárov bez jediného pacienta, ktorý by to preukázal.

To je nielen v rozpore s ekonomickým princípom, ale tiež to nesprávne spája CRO s farmaceutickými spoločnosťami, ktoré sa správne snažia o rýchle, vysokokvalitné a nízkonákladové vykonávanie klinických skúšok. CRO nezdieľajú tento stimul, pretože dostávajú zaplatené bez ohľadu na to, ako fungujú. Klinické stránky tiež strácajú, pretože len kúsok z poplatku, ktorý CRO zaplatila sponzorujúca farmaceutická spoločnosť, ide na stránku. Je to preto, že stránky fungujú na základe odmeňovania za výkon na základe časového rozlíšenia, zatiaľ čo CRO zarábajú väčšinu poplatkov prostredníctvom svojho modelu poplatkov za služby plus garantované mesačné odmeny za správu. Jedným zo spôsobov, ako oceniť nesúlad, by bolo zvážiť, či by klinickému pracovisku platil mesačný poplatok bez ohľadu na to, či zaregistrovalo pacienta – predstavte si, aké by boli náklady na vývoj lieku! Jediným prínosom by bolo, že by si stránky mohli lepšie udržať zamestnancov, ktorí pochopiteľne reagujú na ekonomické stimuly vrátane zamestnania v CRO, ktoré zhromažďuje väčšinu nákladov, odhadovaných na 250,000 300,000 – XNUMX XNUMX USD na pacienta, ktoré zaplatí výrobca liekov v priebehu štúdie. .

Cesta vpred

Navrhujem dve riešenia. Jedným z nich je, aby viaceré farmaceutické spoločnosti zrušili sprostredkovateľa a vykonali klinické skúšky bez toho, aby zamestnávali CRO. Peňažné úspory vyplývajúce zo vzdania sa závislosti na CRO sa potom môžu preniesť na stránku. Druhým je, že CRO platí výrobca liekov rovnakým spôsobom, akým CRO platí za stránku – prostredníctvom modelu odmeňovania za výkon na základe časového rozlíšenia. To podporí efektivitu v rámci CRO rovnakým spôsobom, ako platba za výkon podporuje efektivitu na klinickom pracovisku. Keď sú platobné štruktúry zosúladené, všetky strany majú spoločnú motiváciu – zaregistrovať pacientov, aby včas posúdili bezpečnosť a účinnosť skúšaného lieku.

To by slúžilo najlepším záujmom farmaceutických spoločností, klinických výskumníkov a, čo je najdôležitejšie, pacientov, ktorí rátajú s rýchlym, efektívnym a lacným vývojom liekov, ktoré môžu zlepšiť kvalitu života a skutočne zachrániť životy. O to predsa nejde?