QURE Stock Rockes po tom, čo FDA schváli svoj najdrahší liek vôbec

Úrad pre potraviny a liečivá práve schválil svoj najdrahší liek vôbec – génovú terapiu hemofílie B Spoločnosti Carlisle (CSL) a UniQure (QURE) — a akcie QURE v stredu vzrástli.

X

Medzitým, BioMarin (BMRN) akcie vypukli po tom, čo FDA oznámila, že nezorganizuje zasadnutie poradného výboru na diskusiu o svojej génovej terapii hemofílie A. Títo poradcovia dávajú nezáväzné odporúčania FDA po diskusii o výhodách a rizikách experimentálnych liekov. Roctavian od BioMarin je už schválený v Európe.

On dnešný akciový trhAkcie QURE vyskočili o 14.6 % na 26.36. To predĺžilo beh akcií z utorkového nárastu o 7.1 %. Akcie prekonali a nákupný bod na 25.91 z konsolidácie, podľa MarketSmith.com.

Akcie BioMarin vyskočili o 7.3 % na 97.79. To prinútilo akcie BioMarin vymaniť sa z a základňa s dvojitým dnom so vstupom na 92.86.

QURE Stock: Cena je nad očakávaniami

Infúzia UniQure je schválená pre pacientov s hemofíliou B, ktorí sú v súčasnosti v preventívnom režime nazývanom terapia Faktorom IX, alebo ktorí majú v anamnéze potenciálne smrteľné krvácania alebo závažné epizódy krvácania. Pri jednorazových nákladoch 3.5 milióna dolárov Carlisle a UniQure dúfajú, že tento liek bude liekom.

Analytici tvrdia, že schválenie je najlepším scenárom pre UniQure, spoločnosť, ktorá pôvodne vyvinula Hemgenix pred partnerstvom s Carlisle v neskorších fázach. Štítok neobmedzuje terapiu na žiadnu konkrétnu skupinu pacientov ani neobsahuje varovanie „čiernej skrinky“.

„Vzhľadom na neistotu okolo schvaľovania génovej terapie hemofílie a opatrnosť investorov si myslíme, že je to pre UniQure veľké pozitívum a kľúčové zníženie rizika pre tento príbeh,“ uviedla analytička UBS Eliana Merle v stredajšej správe.

Cena 3.5 milióna dolárov je nad odporúčaním Inštitútu pre klinické a ekonomické hodnotenie. Najviac povedala neziskovka génové terapie hemofílie bude nákladovo efektívne na úrovni 2.5 milióna dolárov. Správa skúmala ceny medzi 2 miliónmi až 3 miliónmi dolárov na základe komentárov vedúcich pracovníkov.

Analytik SVB Securities Joseph Schwartz uviedol, že vyššia ako očakávaná cena pravdepodobne zodpovedá malej populácii pacientov s hemofíliou B. Napriek tomu považuje schválenie za pozitívne pre pacientov s častými epizódami krvácania a potrebou „zaťažujúcej profylaktickej terapie“.

Pacienti budú monitorovaní tri hodiny po infúzii Hemgenixu. Potom budú musieť podstúpiť týždenné sledovanie počas troch mesiacov, aby sledovali potenciálne komplikácie pečene. Schwartz poznamenáva, že preventívna liečba Faktorom IX sa zvyčajne podáva týždenne.

"Veríme, že tieto požiadavky na monitorovanie majú zmysel a budú sa považovať za cennú obetu pre pravdepodobnú liberalizáciu faktorovej terapie, krvácania a poškodenia kĺbov na dlhú dobu," uviedol v správe.

Má nadpriemerný rating akcií QURE.

Ďalšie snahy UniQure o génovú terapiu

Podľa podmienok zmluvy bude Carlisle zodpovedný za komercializáciu spoločnosti Hemgenix. Na oplátku dostane UniQure až 1.5 miliardy dolárov v dodatočných míľnikových platbách a licenčný poplatok za predaj v rozmedzí od 20 do XNUMX %. UniQure má tiež výrobné práva.

"Schválenie vidíme ako kľúčovú udalosť, ktorá znižuje riziko budúceho potenciálu peňažných tokov UniQure," povedal Schwartz. "Tiež si myslíme, že to je dobrým znamením pre schvaľovací potenciál pre BioMarin's Roctavian pri hemofílii A."

Schválenie tiež pravdepodobne prepožičiava dôveryhodnosť úsiliu UniQure v iných oblastiach génovej terapie. Investori sú pravdepodobne opatrnejší, pokiaľ ide o prácu spoločnosti v súvislosti s Huntingtonovou chorobou. Traja zo 14 pacientov v štúdii UniQure mali vážne vedľajšie účinky.

„Všimli sme si, že aktualizácia fázy 1 a fázy 2 je stále vedená v druhom štvrťroku 2023 a mohla by byť informatívnym katalyzátorom programu s prvými údajmi o funkčných (cieľoch),“ povedal Merle, analytik UBS.

Má nákupný rating na akciách QURE a zvýšila svoj cenový cieľ na 42 zo 40.

Sledujte Allison Gatlin na Twitteri na adrese @IBD_AGatlin.

TIEŽ SA TI MÔŽE PÁČIŤ:

Medtronic dosahuje dvojročné minimum so štvrťročným oneskorením – ale analytici hľadajú svetlé miesta

Pozrite sa, prečo spoločnosť Gilead v oblasti rakoviny ženie akcie do horúčav

Získajte včasné upozornenia na nákup a predaj pomocou tabuľky IBD

Akcie na kúpu a pozeranie: Najlepšie IPO, veľké a malé spoločnosti, rastové akcie

Nájdite najlepšie dlhodobé investície s dlhodobými lídrami IBD